%）来表示，还必须考虑起效的时间或持续的时间。两个重要的参数是：
● TTP-疾病进展时间：从开始治疗到发生复发。
● PFS-无疾病进展生存期：病人持续缓解的生存期长短。
﹡缓解通常指缓解（至少PR即改善≥50%）至少持续6个月。
治疗
回顾
自从1962年发现马法兰以来，各种各样的联合化疗方案被使用，并且希望通过高剂量化疗联合骨髓移植（BMT）或外周干细胞移植（PSCT）来提高疗效。在标准的BMT或PSCT中，移植就是用正常骨髓干细胞来挽救体内被高剂量化疗（通常是马法兰）摧毁的干细胞。目前关于骨髓瘤的最佳治疗还没有达成共识。然而，下面内容可以提供一些帮助。
排除MGUS或无症状性骨髓瘤
最重要和首先要解决的问题就是是否需要进行治疗。MGUS和无症状性骨髓瘤病人只需要密切观察，而不需要治疗。目前还没有哪一种治疗能够增强早期骨髓瘤病人的免疫调节，减少疾病进展的可能性。然而，目前很多试验正在研究早期治疗是否有所帮助。双磷酸盐可用于早期骨病的治疗。EPO可用于单纯贫血的病人。
如果症状性骨髓瘤疾病出现进展，表现为M成分升高和/或已经出现或即将出现临床问题或CRAB症状（表格1），推荐进行特效的抗骨髓瘤治疗。出现由骨髓瘤或骨髓瘤蛋白引起的骨质破坏（溶骨性病变或骨质疏松），肾功能损害，进行性血细胞数下降（例如贫血，粒细胞缺乏），血钙水平升高，神经损害，或其他显著的器官或组织损坏就必须进行治疗。以上这些需要进行治疗的表现可以归纳为CRAB:高血钙；肾功能损害；贫血；或骨病。所有治疗的目的都是解决临床问题和更好的控制疾病。治疗方案归纳见表格6，最常见的化疗药物见表格8。
表格6骨髓瘤治疗方法
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1. 化疗
2. 高剂量化疗联合移植
3. 放疗
4. 维持治疗
5. 支持治疗
EPo 止痛
双磷酸盐 生长因子
抗生素 支架/围腰胸衣
运动
急症治疗（例如透析，血浆置换，手术，放疗）
6. 耐药或复发的治疗
7. 新治疗
l 反应停和雷那利度胺
l 万珂（蛋白酶体抑制剂）和第二代蛋白酶体抑制剂（临床试验中）
l Doxil
l 三氧化二砷和ZIO-101（临床试验）
l 非清髓移植
l 热休克蛋白-90抑制剂（临床试验）
l IL-b和VEGF耙白治疗药物（临床实验）
l 组蛋白去乙酰化酶抑制剂（临床实验） |
表格7国际骨髓瘤工作组统一的疗效标准
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Scr（严格完全缓解） |
CR并加一下几点：
l 血游离轻链正常
l 经免疫组化和免疫荧光证实骨髓内没有克隆性浆细胞存在 |
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CR（完全缓解） |
l 血和尿免疫固定电泳阴性
l 不存在任何软组织浆细胞瘤
l 骨髓内浆细胞≦5% |
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VGPR（非常好的部分缓解） |
l 免疫固定可以检测出血和尿M蛋白，但血清电泳不存在
l 血清M蛋白水平下降90%以上加尿,M蛋白水平<100mg/24h |
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PR（部分缓解） |
l 血清M蛋白量下降>50%以及24小时尿M蛋白下降≧90%或者<0.2g/24h
l 如果血尿M蛋白不可测定时（血M蛋白<10g/L；24h尿M蛋白<0.2 g），要求血清单克隆游离轻链与非单克隆游离轻链之间的差值缩小≧50%
l 如果血尿M蛋白和血清游离轻链（单克隆游离轻链<10mg/L）都不可测定时，而骨髓浆细胞比例≧30%，则要求骨髓内浆细胞数目减少≧50%。
l 除了上述标准外，如果存在软组织浆细胞瘤，则要求浆细胞瘤大小缩小≧50% |
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SD（疾病稳定） |
不符合CR、VGPR、PR或疾病进展标准 |
表格8 最常用的化疗药物
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药名 |
其它治疗名 |
评价 |
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马法兰
（M） |
左旋溶肉瘤素
（口服或静脉注射） |
最好的单药治疗药物 |
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环磷酰胺
（C或CY） |
环磷酰胺
（口服或静脉注射） |
与M疗效相似，单GI和GV毒性大，对骨髓干细胞损伤小 |
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BCNV
（P） |
双氧乙基亚硝胺
（静脉） |
与M和C相似，单疗效更弱，尤其是骨髓 |
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强的松
（P） |
强的松龙
（通常口服） |
与M、C、B联合疗效好，不产生骨髓抑制 |
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长春新碱
(V或O) |
硫酸长春新碱
（静脉注射） |
作用温和，常用于联合治疗
（VAD、ABCM、VMCP-VBAP） |
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地塞米松
（D） |
地塞米松
(口服或静脉注射) |
与强的松相似，但作用更强，副作用大 |
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白消安
（B或BV） |
马利兰
（口服或静脉注射） |
与M或C相似，通常作为高剂量治疗联合移植的一部分 |
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VP-16 |
足叶乙碱 |
作用较温和，单用或联合治疗 |
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万珂
（B，V或P） |
万珂
（静脉） |
单药或联合治疗 |
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反应停
（T） |
反应停
（口服） |
推荐与地塞米松联合使用或用于其它联合治疗 |
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雷那利度胺
（R或L） |
雷那利度胺
（口服） |
推荐与地塞米松联合或用于其它治疗 |
表格9
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MP |
初始的标准治疗方案 |
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CP |
MP替代治疗 |
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VBMCP(M2) |
东欧常用的联合化疗
与MP相比可以有效提高疗效和生存率 |
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VMCP/VBAP |
SWOG创立的联合方案，美国西部常用
与M2相比毒性增加，疗效增加不大 |
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ABCM |
欧洲常用的联合方案，尤其是英国
与MP相比没有什么优势 |
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VAD |
常作为MP替代治疗，尤其对：
侵袭性骨髓瘤
不损害肾功能
高剂量化疗联合移植 |
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D或MD或CD |
单用D或联合M或C可作为VAD替代治疗
可避免4天静脉输液 |
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TD |
（反应停/地塞米松）越来越流行的一线治疗方案
尤其是拟行SCT的患者 |
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MPT |
（MP加反应停）增加MP疗效 |
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VMP |
（MP+万珂）推荐为一线治疗 |
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RD或Rd |
越来越流行的一线治疗方案，尤其适合执行SCT的患者
D=足量的地塞米松；d=低剂量地塞米松，每周一天 |
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MPR |
（MP+Rev）增加MP疗效 |
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BD或VD |
（万珂/Dex）推荐为一线治疗 |
